O Ministério da Saúde incorporou o Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), da Novartis Biociências S. A., para o tratamento de crianças com até 6 meses diagnosticadas com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1, considerado o mais grave.
O anúncio foi feito pelo ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, nas redes sociais. A portaria (172 de 6 de dezembro de 2022) com a decisão foi publicada quarta-feira (07/12) no Diário Oficial da União.
O medicamento estará disponível no SUS (Sistema Único de Saúde) em até 180 dias – prazo necessário para os trâmites operacionais de negociação de preço, compra, distribuição e elaboração de protocolo clínico para orientação sobre uso.
O Zolgensma passou pela avaliação da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS) e por consulta pública –mais de 1.200 participantes enviaram contribuições.
A terapia foi aprovada em maio de 2019 pela FDA (Food and Drug Administration, agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos) e em agosto de 2020 pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), com indicação para crianças de até dois anos com AME tipo 1.
A recomendação é que seja utilizado em paciente que esteja fora de ventilação não invasiva acima de 16 horas por dia.
A AME afeta o neurônio motor espinhal e é causada por uma alteração do gene responsável por codificar a proteína necessária para o desenvolvimento adequado dos músculos. Rara, a doença provoca fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. O tipo 1 acomete de 45% a 60% do total de doentes com AME e pode levar à morte.
O tratamento consiste na aplicação de dose única, em ambiente hospitalar. O preço máximo estipulado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, órgão interministerial responsável pela definição dos preços máximos de comercialização de remédios no país, é de R$ 6,4 milhões.
Via SAMPINET/FolhaPress.
Foto: Marcelo Camargo/Ag. Brasil.
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